Нусинерсен

Користи се за лечење спиналне мишићне атрофије (SMA), генетског поремећаја који утиче на функцију живаца и мишића. Овај лек је погодан за децу и одрасле особе са SMA.

Озбиљни нежељени ефекти укључују низак број тромбоцита и проблеме крварења, као и оштећење бубрега. Чести нежељени ефекти код деце с раном SMA су респираторне инфекције и констипација. Код болесника с SMA са каснијом појавом, чести нежељени ефекти су грозница, главобоља, повраћање и бол у леђима.

Овај лек се инјицира директно у ликвор око грбаве мозине. Почетна третман користи 4 дозе оптерећења од 12 mg: прве три се дају с размаком од 2 недеље, а четврта се даје 4 недеље после треће. После учитавања, одржавајућа доза од 12 mg се даје сваких 4 месеца. Лек мора достићи собну температуру пре инјекције и мора бити коришћен унутар 4 сата од отварања флаше.

Овај лек је посебна молекула која ради у грбавој мозини и мозгу како би повећала производњу недостајуће протеине (SMN) код болесника с SMA. Повећавањем ове протеине, помаже у обнављању функције живаца и мишića.

Постоји ограничена сигурносна подаци за овај лек током трудноће. Животињске студије су показале могуће разvojне ризике на свим тестираним дозама. Ако сте трудни или планирате трудноћу, посаветујте се с лекаром пре коришћења овог лека.

Када се инјицира директно у мождину течност, овај лек достиже ткива нервног система где је потребан. После инјекције, нивои лека у крви остају релативно ниски, док су концентрације у мождини течности веће. Лек достиже вршне нивое унутар 1-6 сати.