Етеплирсен
M09AX06Етеплирсен се користи за лечење Дишенове мишићне дистрофије (DMD) код пацијената са потврђеном DMD генском мутацијом која омогућава прескакање егзона 51. Лек помаже мишићима да производе функционални облик протеина дистрофина. Одобрење је засновано на повећању нивоа дистрофина у мишићном ткиву.
Најчешће нежељене ефекте су губитак равнотеже и повраћање. Јављају се код најмање 35% пацијената и чешће него код пацијената који добијају плацебо. Обавијестите лијечника о било којој сумњивој нежељеној ефекти.
Препоручена доза је 30 милиграма по килограму телесне тежине дата једном недељно као интравенска инфузија током 35 до 60 минута. Лек мора бити пропуштен кроз филтер од 0,2 микрона и разблажен пре примене. Ако пропустите заказану дозу, применитe је чим је могуће.
Етеплирсен се везује за егзон 51 DMD генског гласничког РНК-а и узрокује да буде прескочен током производње протеина. То омогућава ћелијама да направе скраћену, али још увек функционалну верзију протеина дистрофина, што помаже у одржавању снаге и функције мишића.
Тренутно нису доступни подаци о коришћењу етеплирсена током трудноће код људи или животиња. Жене способне за репродукцију требале би да разговарају о плановима трудноће са лијечником пре почетка лечења. Опће податке показују да се урођене мане јављају у 2-4% трудноћа и побачај у 15-20% признатих трудноћа.
После интравенског инфундирања, етеплирсен се елиминише из циркулације крви углавном у року од 24 сата, показујући вишефазни пад у нивоима у крви. Лек се не акумулира у телу са недељним дозирањем, а дозе су пропорционалне нивоима у крви у препоручenom терапијском опсегу.