Нитисинон

Нитисинон се користи за лечење наследне тирозинемије типа 1 (HT-1) код деце и одраслих. Делује заједно са посебном дијетом која ограничава тирозин и фенилаланин да би се спречила озбиљна оштећења јетре и бубрега.

Чести нежељени ефекти укључују повишене нивое тирозина у крви, низак број трombocita и белих крвних ћелија и проблеме са очима као што су упала везног ока, замућење рожњаче и осетљивост на светлост. Други ефекти могу укључивати кожне осипе, пад косе, суву кожу и епистаксу.

Уобичајена почетна доза је 0,5 mg по килограму телесне тежине, узета орално два пута дневно. Требали бисте наставити са конзумирањем посебне исхране нискe у тирозин и фенилаланин током узимања овог лека. После што ваши кровни тестови покажу неdetektirajuće штетне супстанце после барем 4 недеље стабилног дозирања, ваш лекар може смањити вашу дозу на 1–2 mg по килограму једном дневно.

Нитисинон блокира ензим назван 4-хидроксифенил-пируват диоксигеназа, што зауставља акумулацију токсичних супстанци које оштећују јетру и бубреге код болесника са наследном тирозинемијом. Спречавањем акумулације ових токсичних супстанци, нитисинон штити те органе од оштећења.

Постоје ограничене информације о коришћењу нитисинона током трудноће код људи. Животињске студије на миševima су показале непотпуни развој костију у плода при високим дозама, али је релевантност за људе неясна. Требали бисте разговарати о ризицима и благајима са вашим лијечником ако сте трудни или планирате трудноћу.

Нитисинон се апсорбира после оралног администрирања, достижући врховне нивое у крви око 3 сата после узимања дозе. Акумулира се у телу са поновљеним дозама и достиже стабилне нивое после неколико дана лечења.