Себелипаза Алфа

Себелипаза алфа се користи за лечење недостатка лизосомне киселе липазе (LAL), ретког генетског поремећаја код којег организам не може разградити одређене масти. Ова замена ензима помаже да се поново успостави способност организма да обради холестерол и триглицериде.

Код одојчади с озбиљном LAL дефицијенцијом (прва 6 месеци живота), најчешће нежељене реакције су пролив, повраћање, грозница, исцицавање носа, низак број црвених крвних ћелија, кашаљ, болност грла и крајника. Код старије деце и одраслих, честе нежељене реакције су главобоља, грозница, болност грла, заседавање носа, слабост, затвор и мучнина.

Събелипаза алфа се даје као недељна интравенозна инфузија од стране здравственог радника обученог за управљање алергијским реакцијама. За одојчад са озбиљном LAL дефицијенцијом, почетна доза је 1 mg/kg недељно, која се може повећати на 3 mg/kg а затим 5 mg/kg недељно на основу одговора на лечење. За старију дечу и одрасле, доза се прилагођава на основу индивидуалних потреба и одговора на терапију.

LAL дефицијенција је генетски поремећај где организму недостаје довољна количина ензима лизосомне киселе липазе. Овај ензим нормално разграђује холестерол и триглицериде у ћелијама. Без њега, те масти се акумулирају у органима као што су јетра, слезина и црева, узрокујући прогресивну штету. Събелипаза алфа замењује недостајући ензим, омогућујући ћелијама да обраде ова штетна акумулирања липида.

Расположиви су ограничени подаци о коришћењу себелипазе алфа током трудноће. Студије на животињама нису показале доказе штетности за развијајући плод при дозама много веће од људске дозе. Одлука о коришћењу овог лека током трудноће требала би biti донета у консултацији са здравственим радником.

Събелипаза алфа се даје као интравенозна инфузија и не акумулира се у организму током времена са редовним дозирањем. Нивои лека у крвотоку расту више него што се очекује како се доза повећава, а лек се уклања из организма релативно брзо.