Галсулфаза

Користи се за лечење Мукополисахаридозе VI (Марото-Ламијев синдром), ретког генетског поремећаја где организам не може да разложи одређене комплексне шећере. Овај лек помаже пацијентима да боље ходају и лакше пењу степенице разлагањем штетних супстанци које се скупљају у организму.

Најчешће нежељене ефекте укључују осип, болова, уртикарију и грозницу. Могу се јавити озбиљне реакције, као што су алергијске реакције укључујући анафилаксију, имунолошке проблеме, дисфункције дишног система током или након инфузије и компресију кичмене мождине. Ове озбиљне реакције захтевају хитну медицинску пажњу.

Стандардна доза је 1 милиграм по килограму телесне тежине, дана једном недељно као интравенозна инфузија током 4 часа. Лечење мора бити надзиревано од стране доктора обученог за управљање алергијским реакцијама и анафилаксијом. Инфузија би требала бити дана у медицинској установи са одговарајућим надзором и хитном подршком dostupnom.

MPS VI је узрокован недостатком или ниском разином специфичног ензима који обично разлаже комплексне шећере (GAG) у ћелијама. Без овог ензима, ови шећери се накупљају у органима и ткивима, узрокујући штету. Овај лек пружа недостајући ензим, омогућавајући ћелијама да разложе ове штетне супстанце и смање накупљање широм организма.

Доступни подаци од трудних жена лечених овим леком и студије на животињама не показују доказе о урођеним грешкама или штети за плод. Животињско тестирање при дозама упоредивим са људском терапијом није показало никакве штетне ефекте током трудноће.

Код болесника који добијају недељне инфузије, лек достиже врхунске нивое у крви убрзо после сваке инфузије. Концентрација значајно варира између појединаца. Организам чистим лек током временског периода, са концентрацијама измерених у различитим тачкама током недеље.