Алглукозидаза Алфа
A16AB07Користи се за лечење Pompeyeve болести, наследне болести где организму недостаје ензим киселинску α-глукозидазу (GAA). Алглукозидаза алфа замењује недостајући ензим како би помогла разградњи гликогена.
Најчешће озбиљне реакције укључују алергијске одговоре од благог осипа и грознице до тешке анафилаксије. Остали чести нежељени ефекти укључују крапавац, главоболу, прекомерно потење, мучнину, кашаљ, низак садржај кисеоника, брзу фреквенцију срца, брзо дисање, неугодност у грудима, вртоглавицу, мишићне тикове, немирност и повраћање.
Стандардна доза је 20 mg по килограму телесне масе дата као интравенозна инфузија сваких два недеље. Почетна инфузија требала би бити изведена полако, почевши од највише 1 mg по килограму по сату. Лечење мора бити надзирано од стране здравственог радника обученог за управљање алергијским реакцијама и анафилаксијом. Лек мора бити припремљен и разређен пре употребе према специфичним упутствима.
Болест Помпе је узрокована недостатком ензима GAA, који нормално разграђује гликоген у ћелијама. Овај лек пружа замјенски ензим који улази у ћелије и транспортује се у лизозома гдје разграђује акумулирани гликоген и враћа нормалну активност ензима.
Постоји регистар труднoће који прати исходе код жена изложених овом леку током трудноће. Беременске жене или жене које би могле бити беремене требале би да буду охрабрене да се упишу у регистар болесника са болешћу Помпе како би пратиле ефекте на мајку и дете. Ограничени подаци из случајева трудноће нису идентификовали никакве специфичне забринутости.
Код младих пацијената са раном болешћу Помпе која прима дозе од 20 или 40 mg по килограму сваких два недеље, лек је показао дозе-пропорционалне нивое у крвотоку. Активност ензима мери се у узorcима плазме прикупљеним током 12 сати након инфузије.