Ларонидаза
A16AB05Ларонидаза се користи за лечење Хурлеровог и Хурлер-Шајевог облика мукополисахаридозе I (MPS I) код деце и одраслих, као и умереног до тешког Шајевог облика MPS I. Замењује недостајући ензим који помаже разградњи одређених супстанци у телу која се акумулирају код MPS I.
Честа нежељена деловања укључују реакције током или после инфузије као што су грозница, дрхтање, висок крвни притисак, брз пулс и низак ниво кисеоника. Озбиљне реакције могу укључити алергијске одговоре и проблеме са дисањем. Контактирајте свог лекара ако осетите необичне симптоме током или после лечења.
Препоручена доза је 0,58 mg по килограму телесне тежине, дата једном недељно као интравенозна инфузија. Пре третмана, размотрите узимање антихистамина и вероватно лека за смањење температуре око 1 сат пре инфузије како бисте смањили реакције инфузије. Ваш лекар може да промени дозирање ако доживите алергијске или инфузијске реакције.
Ларонидаза је ензим који замењује недостајућу или недостатну α-L-иduronidazu код MPS I. Овај ензим разлаже специфичне супстанце звану гликозаминогликане (дермални сулфат и хепаринский сулфат) које се акумулирају у ћелијама и ткивима. Без овог ензима, те супстанце се скупљају кроз цело тело, узрокујући симптоме MPS I.
Постоји регистар трудноће за MPS I који прати исходе код трудних жена са MPS I. Расположиви подаци од више од 30 трудних жена лечених ларонидазом нису показали повећан ризик од урођених мана, спонтаног побачаја или неповољних исхода плода. Трудне жене и здравствени радници су подстицани да се региструју и разговарају о предностима и ризицима лечења.
У клиничким студијама, највише нивое ларонидазе у крви били су 1,2 до 1,7 mcg/mL након недељних инфузија. Лек се распрострањио кроз ткива тела са волуменом дистрибуције од 0,24 до 0,60 L/kg. Већина лека се метаболизира у телу, а ефекти се постепено смањују током недеље између доза.